NTS 202011085 Op zoek naar een behandeling voor oogziektes

Het netvlies is een zenuwlaag dat de binnenkant van het oog bekleedt. Het bestaat uit miljoenen zintuigcellen die het licht opvangen dat het oog binnenkomt. Het netvlies bestaat uit een aantal verschillende cellagen met elk zijn eigen functie. In de gele vlek is de concentratie van de zintuigcellen het grootst. Met de gele vlek van het netvlies zien we daarom ook het scherpst. Bij retinale degeneratieve ziektes, zoals Retinitis Pigmentosa (RP), de ziekte van Stargardt (SD), leeftijd gerelateerde maculadegeneratie (AMD), gyraat atrofie (GA) en nog een aantal andere ziektes, ontstaan zwakke plekken in het netvlies waardoor het zicht sterk vermindert. Bij ziektes zoals glaucoom is niet het netvlies aangedaan, maar de oogzenuw (die de signalen van het oog naar de hersenen vervoert). Ook dit is een progressief degeneratieve ziekte. Door al deze ziektes wordt het zicht sterk verminderd. Blind worden is voor veel mensen het ergste wat er bestaat. Behalve een aantal mogelijkheden om de achteruitgang te remmen, bestaan er geen behandelingsmethodes. Voor alle ziektes geldt op dit moment dat zodra het zicht verloren is, er geen behandelingsmogelijkheden meer zijn. Omdat er geen effectieve behandelingsmethode bestaat, is er sterk behoefte aan nieuwe therapeutische mogelijkheden. We willen onderzoek gaan doen naar het gebruik van celtherapie en gentherapie voor deze oogaandoeningen. Ons algemeen doel is om aan het eind van de studie een stap dichterbij een experimentele therapie te zijn om verschillende degeneratieve oogziektes te kunnen behandelen. We hopen dan ook stappen te kunnen maken richting de toepassing bij de mens.

Onze experimenten dragen significant bij aan de kennis en de toepasbaarheid die we hebben over gen- en celtherapie bij oogaandoeningen. Het wetenschappelijk belang bestaat uit moleculaire, cellulaire en fysiologische kennisvermeerdering van de wijze waarop retina (cellen) zich gedragen in een dier en in het lab. Het maatschappelijk belang van deze preklinische studie is dat de veiligheid en efficiëntie van de beoogde experimentele therapieën in kaart wordt gebracht. Aan het eind van deze studie hopen we dat we genoeg data hebben verzameld om de stap richting klinische trials bij de mens te kunnen maken.

In dit onderzoek wordt gewerkt met ratten en muizen.