NTS 20172704-1 Het testen van nieuwe therapieen tegen de ziekte van Huntington.
Het doel van dit project is om een nieuw geneesmiddel te vinden voor de ziekte van Huntington. De ziekte van Huntington is een aandoening die bepaalde delen van de hersenen aantast. De eerste symptomen openbaren zich meestal tussen het 35e en 45e levensjaar, maar kunnen ook eerder of later in het leven optreden.
Zij uit zich o.a. in onwillekeurige bewegingen die langzaam verergeren, verstandelijke achteruitgang en een verscheidenheid van psychische symptomen. In de Westerse wereld (VS, Europa en Australië) is komt de ziekte van Huntington voor bij 5,7 op de 100.000 mensen. Er is geen geneesmiddel voor de ziekte van Huntington beschikbaar en de huidige behandeling remt de effecten maar bestrijdt niet de genetische oorzaak.
Dit geneesmiddel bestaat uit een vorm van genetische reparatie en in deze studies wordt gemeten of we de oorzaak van de ziekte van Huntington kunnen wegnemen. Om nieuwe geneesmiddelen te testen is een muismodel beschikbaar dat model staat voor de mens met de ziekte van Huntington. Dit muismodel heeft dezelfde genetische afwijking als een patiënt met de ziekte van Huntington inclusief de gedragsafwijkingen en pathologie van de hersenen.
Om het geneesmiddel op de markt te brengen moet eerst worden aangetoond dat het geneesmiddel werkt, dat kan alleen in een diermodel.
Dit project zal uitsluitsel geven of ons geneesmiddel de ziekte van Huntington in een muismodel van Huntington kan voorkomen of tegengaan. Dat wordt gemeten na een of meerdaagse injecties (in het brein) en na toediening wordt het effect onder andere bepaald in gedragstesten. Eerst zal de best beschikbare therapie gezocht worden (Lead selection); hier wordt gekeken welke kandidaat het meest effectief en veilig is – en of het daadwerkelijk de gebieden in de hersenen kan bereiken die zijn aangegaan bij deze ziekte.
Vervolgens wordt bepaald wanneer de therapie zijn maximale concentraties in het brein bereikt en wat het maximale effect is. Naar aanleiding daarvan wordt met de meest optimale therapie een aantal gedragstesten uitgevoerd, waarmee bepaald wordt of de therapie meetbare effecten in de Huntington muis laat zien.
In dit onderzoek wordt gewerkt met muizen.
Op 29 augustus 2019 is de tekst aangepast voor dit onderzoek.