NTS 20186204 Onderzoek naar de beste manier van toedienen van medicijnen voor myotone dystrofie
Myotone dystrofie type 1 (DM1) is een erfelijke ziekte die wordt veroorzaakt door een verandering in het DNA, waardoor onder andere spierklachten ontstaan. Met een incidentie van 1:10.000 is DM1 een relatief veel voorkomende ziekte en heeft een grote invloed op het dagelijks leven van patiënten. Er is op dit moment geen behandeling beschikbaar. Het hier beschreven project zal bijdragen aan de ontwikkeling van een nieuwe therapie voor deze patiënten gebaseerd op zogenaamde antisense oligonucleotiden. Antisense oligonucleotiden vormen een nieuwe klasse van medicijnen die heel doelgericht en precies passen - als een soort pleister - op een klein deel van het erfelijk materiaal (DNA) of de kopiën daarvan (RNA) in een cel. Het doel van dit project is om antisense oligonucleotiden effectiever in de juiste organen te brengen door nieuwe chemische varianten te gebruiken of door ze in nanodeeltjes te verpakken. Nanodeeltjes zijn 1 - 100 nm grote complexen die worden gebruikt om medicijnen in te verpakken om daarmee de opname van die medicijnen in het lichaam te verbeteren.
Dit project zal inzicht geven in de weefselspecificiteit van de geteste formuleringen. Daarnaast zullen veelbelovende formuleringen op den duur in klinische trials kunnen worden getest, waarmee een behandeling voor myotone dystrofie dichterbij komt. Deze aanpak zou in de toekomst ook gebruikt kunnen worden voor vergelijkbare spieraandoeningen
In dit onderzoek wordt gewerkt met muizen.