NTS 20186347 Gerichte epilepsietherapie getest in zebravissen

Ongeveer een derde van de epilepsiepatiënten heeft last van epileptische aanvallen die niet te behandelen zijn met medicijnen. Daarnaast lijdt ongeveer 80% van de patiënten aan verschillende soorten ongewenste bijwerkingen van de medicijnen. De bijwerkingen van medicatie verminderen de kwaliteit van leven van patiënten zo ernstig dat het voorkómen hiervan net zo belangrijk wordt gevonden als de aanvallen zelf. Aangezien de huidige behandelingen het percentage onbehandelbare epilepsie en de bijwerkingen niet lijken te veranderen, is er veel behoefte aan het verkennen van nieuwe therapieën en toedieningsvormen. De wetenschappelijke doelstellingen van dit project zijn: (i) het ontwikkelen van proefdieren met fouten in het DNA (DNA mutaties), waardoor deze spontaan epileptische aanvallen laten zien (ii) het ontwikkelen en onderzoeken van een betere manier van toedienen van de huidige medicijnen tegen epilepsie in deze proefdieren, en (ii) het ontwikkelen en onderzoeken van genetische therapieën tegen epilepsie in deze proefdieren.

Opbrengsten:
1.Het ontwikkelen van de nieuwe zebravis proefdieren zal bijdragen aan hetepilepsieonderzoek. Deze zebravissen zijn uniek omdat ze epileptischeaanvallen laten zien die door dezelfde fout in het DNA worden veroorzaakt als in de mens.

2.Een nieuwe en verbeterde toedieningsvorm van huidige epilepsie-medicijnen kan worden ontwikkeld. Dit kan resulteren in een hogerewerkzaamheid met minder nadelige effecten dan traditionele behandeling.

3.Een succesvolle genetische therapie kan mogelijk worden toegepast opepileptische aanvallen die op dit moment moeilijk te behandelen zijn.

4.Een goed geteste behandelwijze voor zebravissen kan mogelijk klinischworden vertaald naar behandeling van menselijke patiënten

In dit onderzoek wordt gewerkt met zebravissen.