NTS 20186445-1 Ontwikkelen van een therapie voor botziektes

Als botten fragiel zijn breken ze snel en vaak, met ernstige consequenties voor de patiënt. Bot kan fragiel zijn door een fout in de aanleg van bot zoals bij de ziekte Osteogenesis imperfecta (OI) of bot kan gedurende het leven fragiel worden zoals bij postmenopauzale osteoporose. We willen een nieuwe therapie ontwikkelen die botten sterker maakt voor deze twee botziekten, Osteogenesis Imperfecta (OI) en postmenopauzale osteoporose. Osteogenesis Imperfecta (OI) ofwel broze bottenziekte, een zeldzame aangeboren bindweefsel aandoening, komt bij 1: 15.000 20.000 geboortes voor. Patiënten hebben naast breekbare botten, vervormingen, blauw oogwit, een aangetast gebit en doofheid. Sommige patiënten hebben gedurende hun leven meer dan 100 breuken. Postmenopauzale osteoporose ontstaat bij vrouwen na de overgang door een vermindering van het hormoon oestrogeen en wordt vooral gekenmerkt door broze botten en wervelinzakkingen. Momenteel is er geen genezing mogelijk voor Osteogenesis Imperfecta en postmenopauzale osteoporose. Met celkweek experimenten hebben we stoffen onderzocht die botaanmaak stimuleren. Deze stoffen zijn potentieel interessant als geneesmiddel voor beide ziektes. We zullen de effectiviteit en veiligheid van deze stoffen onderzoeken. Van minstens één van deze stoffen verwachten we een nieuw geneesmiddel voor patiënten.