NTS 20186705 Het verminderen van bijwerkingen bij het behandelen van familiaire cystenieren met tolvaptan
Autosomaal dominante polycysteuze nierziekte (ADPKD, familiaire cystenieren) is de meest voorkomende erfelijke nierziekte. Ongeveer tien procent van alle mensen die in aanmerking komen voor dialyse of niertransplantatie lijdt hieraan. Bij ongeveer zeventig procent van de mensen met deze ziekte stoppen de nieren uiteindelijk volledig met functioneren. Sinds kort is het eerste medicijn dat het ziekteproces vertraagt beschikbaar. Helaas kent dit medicijn (tolvaptan) vervelende bijwerkingen. Mensen gaan gemiddeld zes liter per dag plassen, met uitschieters tot boven de acht liter per dag. Hierdoor heeft het middel grote invloed op het dagelijks leven en kunnen - of willen - sommige patiënten het middel niet voorgeschreven krijgen. Behandeling met tolvaptan zorgt voor een hoge urineproductie omdat dit middel de vasopressinereceptor blokkeert. De behandeling lijkt hiermee erg op ziekte nefrogene diabetes insipidus. Bij deze ziekte functioneert de vasopressinereceptor niet en plassen mensen ook enorm veel per dag. Wij willen onderzoeken of behandelingen die gegeven worden om de urineproductie te verminderen bij nefrogene diabetes insipidus ook werken bij behandeling met tolvaptan, zonder het remmende effect op ziekteprogressie bij ADPKD te niet te doen.
Als het lukt om de bijwerkingen te verminderen kunnen meer cystenierpatiënten behandeld worden. Hierdoor zullen deze patiënten later toe zijn aan dialyse of transplantatie. Dialyse en transplantatie zijn zeer intensief en duur. Bovendien zijn er veel complicaties. Het uitstellen van deze behandelingen is dus van maatschappelijk belang.
In dit onderzoek wordt gewerkt met muizen.