NTS 20197465 Gentherapie voor erfelijke leverziekten.
Levertransplantatie is de enige behandeling voor ernstige erfelijke leverziekten. Na deze grote riskante ingreep moet de patiënt levenslang medicijnen innemen om afstoting voorkomen.
Dit vergroot het risico op infecties, tumoren en diabetes. Gentherapie waarbij een gen in de lever gebracht wordt, die het defecte compenseert is een goed alternatief. Dit bleek bijvoorbeeld, in patiënten met hemofilie. Na een injectie bleek de lever voldoende stollingsfactor te maken en waren injecties met stollingsfactor niet meer nodig.
De huidige gentherapie kan maar één keer gedaan worden. Bovendien verdwijnt het effect door groei. Dit is een probleem bij veel patiënten die op jonge leeftijd een behandeling nodig hebben. In dit project wordt gezocht naar een gentherapie behandeling die herhaald kan worden.
Dit is belangrijk voor patiënten die lijden aan erfelijke ziekte waarbij de galvorming verstoord is. Herstellen van de galvorming is nodig op jonge leeftijd om een levertransplantatie, te voorkomen.
Ontwikkelen van een minder belastende behandeling voor erfelijke leverziekten waarvoor levertransplantatie momenteel de enige behandeling is. De schatting is dat er in Nederland meer dan duizend personen lijden aan een leverziekte waarvoor gentherapie een goed alternatief lijkt.
In dit onderzoek wordt gewerkt met muizen.