NTS 20197504 Functionaliteit van een nieuw geneesmiddel op remming van BK virus in getransplanteerde mini-nieren

Elke menselijke nier bevat bij benadering 1 miljoen kleine functionele eenheden: de nefronen. Zij verwijderen de afvalstoffen uit het bloed en houden ook de waterhuishouding in het lichaam op peil. Helaas ontwikkelen veel mensen ernstig nierfalen, waardoor de enige optie voor deze patiënten een niertransplantatie is. Transplantatie van een “lichaamsvreemde nier” is alleen mogelijk dankzij het gebruik van afstoting-onderdrukkende medicatie. De keerzijde daarvan is echter dat patiënten een verhoogd risico hebben op virusinfecties. Met name BK virus (BKV) infecties leiden in 10% van de patiënten tot een ernstige vermindering van nierfunctie en soms tot verlies van de getransplanteerde nier. Bij gebrek aan effectieve antivirus medicijnen is de huidige behandeling van de BKV-infecties beperkt tot het verlagen van de dosis van afweer-onderdrukkende medicijnen met, onontkoombaar, verhoging van het risico van afstoting. Wij hebben een antivirus therapie voor BKV-infecties ontwikkeld die mogelijk toegepast kan worden zonder de noodzaak de afweersysteem-onderdrukkende medicijnen te verlagen. Deze medicatie wordt snel opgenomen door nierepitheelcellen, waar het BKV zich ook huisvest in de nier. Dit zorgt ervoor dat het geneesmiddel en het virus vanzelf bij elkaar kunnen komen. Om de effectiviteit van deze therapie te onderzoeken maken we gebruik van stamcellen die zich kunnen specialiseren tot niercellen. Door deze “mini-nieren” te transplanteren in muizen kunnen we onderzoeken of onze medicatie in staat is de hoeveelheid BK virus te verminderen. Met dit project hopen wij de belangrijkste stappen te zetten om deze anti-BKV therapie van het laboratorium naar de kliniek te brengen.