NTS 20198804 Productie van recombinant humaan C1-esterase remmer in de melk van transgene koeien

Voor een aantal aandoeningen, die gepaard gaan met (levensbedreigende) zwellingen, is geen of geen goed werkende therapie beschikbaar. Voorbeelden van deze aandoeningen zijn acuut nierfalen (afgekort ‘AKI’), een vorm van zwanger-schapsvergiftiging (pre-eclampsie) en vertraagde opstart van transplantaat-functies na orgaantransplantatie (afgekort ‘DGF’).

De missie van het bedrijf is het ontwikkelen en produceren van medicijnen voor patiënten met deze aandoeningen, op basis van mens-eigen recombinante eiwitten. Zulke eiwitten hebben een complexe opbouw, waardoor het vaak niet mogelijk is om ze ‘proefdiervrij’ te produceren, bijvoorbeeld door cellen in een kweekfles.

In AKI, DGF en pre-eclampsie speelt het eiwit C1-esterase remmer een cruciale rol. Het bedrijf heeft aangetoond dat het menselijke C1-esterase remmer eiwit kan worden geproduceerd in de melk van transgene konijnen. Hiermee is een medicijn geproduceerd voor de behandeling van Erfelijke
Angio-oedeem, een zeldzame ziekte waarbij patienten ernstige (soms levensbedreigende) zwellingen krijgen.

Echter, het aantal AKI, pre-eclampsie en DGF patiënten is veel groter dan bij erfelijk angio-oedeem. Er is dus een grotere hoeveelheid eiwit nodig om medicijn van te kunnen maken. Daarom wil het bedrijf transgene koeien gebruiken die het menselijke C1-esterase remmer eiwit produceren in melk.